1^. US-Patient mit autologem zellbasiertem Produkt (NVD-003) bei seltener pädiatrischer Erkrankung behandelt

Vollständige Aufnahme von Patienten in die Studie über allogene Zellprodukte (NVD-X3) bei Patienten mit einer distalen Radiusfraktur nach einem Trauma soll bis zum Jahresende abgeschlossen sein 

MONT SAINT-GUIBERT, Belgien, 5. Dezember 2023 /PRNewswire/ — Novadip Biosciences SA („Novadip” oder „das Unternehmen”), ein im klinischen Stadium befindliches biopharmazeutisches Unternehmen, das eine neue Klasse regenerativer Gewebeprodukte entwickelt, um die Heilung großer Knochendefekte und -verletzungen in einer einzigen Behandlung zu beschleunigen, gab heute bekannt, dass der erste US-Patient in seiner klinischen Phase 1b/2a-Studie bei angeborener Pseudarthrose des Schienbeins (Congenital Pseudarthrosis of Tibia, CPT), einer seltenen pädiatrischen Knochenerkrankung, mit seinem Geweberegenerationsprodukt NVD-003 implantiert wurde. NVD-003 ist eine autologe Therapie, die aus patienteneigenen Fettstammzellen (ASC) gewonnen wird und das Potenzial hat, die gesunde Knochenbildung zu beschleunigen, die Mobilität wiederherzustellen und die Notwendigkeit einer Amputation bei Kindern mit CPT zu vermeiden.

„Es ist ein aufregender Moment, einen unserer Patienten mit NVD-003 behandeln zu können”, sagte Philip K. McClure, MD, FAAOS, Direktor des International Center for Limb Lengthening in Baltimore, Maryland, und leitender Prüfarzt in den USA bei dieser Studie. „Drei Monate, nachdem wir das Fettgewebe des Patienten hier in Baltimore entnommen hatten, wurde das NVD-003-Transplantat, das dann in Belgien hergestellt wurde, zur Implantation an uns geschickt. Mit NVD-003 besteht die Hoffnung, dass die übliche invasive Knochentransplantation aus dem Beckenkamm, die sehr schmerzhaft sein und zu Komplikationen wie Infektionen, Blutungen und großer Narbenbildung führen könnte, vermieden werden kann. Dies ist besonders wichtig für Patienten, die bereits früher am Becken operiert wurden, wodurch die Entnahme des Transplantats ein höheres Risiko darstellt.” Nach Angaben von Novadip ist diese Phase 1b/2a-Studie nun vollständig abgeschlossen; in Belgien wurden drei Patienten aufgenommen, von denen zwei bereits von Professor Pierre-Louis Docquier, MD, PhD, einem Spezialisten für Kinderchirurgie am Universitätskrankenhaus Saint-Luc in Brüssel, mit NVD-0033 transplantiert wurden. Das Unternehmen plant aktiv die Zulassungsstudie, um die Zulassung von NVD-003 durch die US Food and Drug Administration (FDA) zu unterstützen.

Novadip informierte auch über den neuesten Stand von NVD-X3, ihrem allogenen Standardmatrixprodukt, das im vergangenen Sommer mit zwei parallelen klinischen Studien der Phase 1b/2a in der EU in die klinische Entwicklung ging. Die Aufnahme in die erste Studie zur Behandlung einer distalen Radiusfraktur nach einem Trauma steht kurz vor dem Abschluss; 9 von 10 Patienten wurden bereits behandelt. Darüber hinaus wurde der erste Patient in der zweiten Studie zur Untersuchung der Wirbelsäulenfusion mit NVD-X3 behandelt. „Wir sind sehr zufrieden mit der Geschwindigkeit der Aufnahme in unserer ersten klinischen Studie mit NVD-X3″, sagte Judy Ashworth, MD, CMO von Novadip. „Wir beginnen jetzt mit der Vorbereitung unseres Antrags auf Zulassung eines neuen Medikaments zur Einreichung bei der FDA und sind bestrebt, NVD-X3 in ein ehrgeiziges Phase-2-Programm in den USA zu überführen, das Anfang 2025 beginnen soll.”

„Wir sind begeistert von den Fortschritten unserer beiden Programme in Europa und in den USA“, sagte Denis Dufrane, MD, PhD, CEO und Gründer von Novadip Biosciences. „Wir haben unsere Fähigkeit unter Beweis gestellt, mehrere klinische Studien parallel durchzuführen, sowie die Robustheit unserer Produktionsplattform für zwei verschiedene Klassen von zellbasierten und zellabgeleiteten Produkten mit dem Ziel, die besten therapeutischen Wirkstoffe für die Patienten bereitzustellen. Novadip ist jetzt ein klinisch fortgeschrittenes Unternehmen.”

Informationen zu NVD-003 und CPT 

Die angeborene Pseudarthrose des Schienbeins (Congenital pseudarthrosis of the tibia, CPT) ist eine verheerende Diagnose. Die Krankheit, von der nur 0,5 bis 3,5 von 150.000^{[1] [2] [3]} Lebendgeburten betroffen sind, ist sehr selten und belastend. Die Behandlung von CPT ist schwierig, und wenn es erst einmal zu einer Fraktur gekommen ist, sind weitere Frakturen wahrscheinlich. Kinder mit CPT können in ihrer Beweglichkeit eingeschränkt sein und müssen sich jahrelang korrigierenden Operationen unterziehen, um den Knochen zu reparieren und zu stabilisieren, und nicht selten wird ihnen letztendlich eine Gliedmaße amputiert.

Novadip entwickelt NVD-003, eine autologe, aus Fettstammzellen gewonnene Therapie als potenzielle Einzelbehandlung zur Rettung von Gliedmaßen und Wiederherstellung der Mobilität bei Patienten mit angeborener Pseudoarthrose des Schienbeins (CPT) und anderen seltenen pädiatrischen Knochenerkrankungen.

Informationen zu NVD-X3 für Wirbelsäulenfusionen und nicht-operative Knochenanwendungen 

Das Risiko, dass ein Knochen nach einer Fraktur nicht wieder zusammenwächst, liegt bei allen Knochen bei über 50 %, was auf die Schwere der Fraktur, Komorbiditäten (Diabetes, Fettleibigkeit, Rauchen und andere Erkrankungen) und die Einnahme von Medikamenten zurückzuführen ist^[1]. Darüber hinaus werden jährlich mehr als 600.000 Eingriffe bezüglich Wirbelsäulenfusion durchgeführt. Zusammen stellen diese Indikationen für Novadip ein Spitzenumsatzpotenzial von 2,2 Milliarden US-Dollar dar.

Das führende allogene Produkt von Novadip, NVD-X3, besteht aus einer Matrix, die mehrere bioaktive Faktoren enthält, die eine beschleunigte Gewebeheilung bewirken. NVD-X3 wurde als „handelsübliches” Produkt entwickelt, das bei Raumtemperatur versandt und gelagert werden kann und hervorragende intraoperative Handhabungseigenschaften bietet. Ein günstiges COGS-Profil unterstützt den breiten Vertrieb und den erweiterten Zugang für Patienten. Präklinische Studien zeigen, dass NVD-X3 eine überlegene Bioaktivität aufweist, ohne die unerwünschte Knochenbildung/-resorption und Entzündung, die bei den derzeit vermarkteten Produkten zur Knochentransplantation beobachtet werden.

Informationen zu Novadip Biosciences 

Novadip Biosciences ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das seine firmeneigene Geweberegenerationstechnologieplattform 3 M³ einsetzt, um mehrere Produktkandidaten zur Geweberekonstruktion für Patienten zu entwickeln, für die es nur begrenzte oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt. Die 3M³ -Plattform verwendet eine dreidimensionale extrazelluläre Matrix und aus Fettgewebe gewonnene Stammzellen, um hochspezifische Wachstumsfaktoren und miRNAs zu liefern, die die Physiologie der natürlichen Heilung nachahmen, um eine Reihe von Produkten zu entwickeln, die spezifische Herausforderungen bei der Geweberegeneration angehen. Der Schwerpunkt von Novadip liegt zunächst auf der Rekonstruktion von Knochendefekten kritischer Größe. Das Unternehmen wendet seine 3M³ -Plattform auch an, um neuartige Standard-/Allogen-Therapien für häufigere Gewebedefekte und miRNA/Exosom-Produkte für breitere Indikationen zu entwickeln. Besuchen Sie www.novadip.com, um weitere Informationen zu erhalten.

^1. Khan T, Bone Joint J. 2013, PMID: 23908415

^2. Heikkinen ES, Acta Orthop Scand. 1999, PMID: 10429605

^3. Hefti F, J Pediatr Orthop B. 2000, PMID: 10647103

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